用于治疗儿童急性淋巴细胞性白血病，目前采取与抗肿瘤药物联合的多药并用方案，但对急性非淋巴细胞性白血病的疗效较差。此外，还可用于粒细胞减少症、再生障碍性贫血、血小板减少症和过敏性紫癜等的治疗，一般于急性期特别是有急性或广泛溶血或出血时大剂量静脉给药，溶血或出血控制后逐渐减量，并需维持治疗数月，以免复发。