某些理论上认为有效的疗法，而实际是无疗效或弊大于利的疗法；相反，一些疗法看起来似乎并无疗效，但实际是利大于弊；动物实验结论无法直接推广应用于人体；临床行之有效的某些疗法，目前尚无法从理论上作出清楚的解释；临床疗效需依赖各项临床试验做出判定；一些有效的疗法长期得不到推广，而一些无效甚至有害的疗法却被广泛采纳，其结果是高额医疗费用换来了没有证据证明有效的疗法，导致医疗费用昂贵与医疗质量低下的不匹配现状。对许多临床多因素疾病疗效的判断，必须依赖大样本的随机对照试验（Randomized Control Test，RCT），不仅消耗大量人力、财力和时间，且多数单位也不具备实施的条件。因此，联合多个小样本RCT进行高质量系统评价（Meta分析）以求得类似于多中心大规模RCT的结论，这种做法已被广泛接受，并已被认为是评价临床疗效的金标准。鉴于当今临床医疗上存在上述两方面的不规范现状，需要采取革新的措施予以解决，此即为开展循证医学的实质所在。