生物体的性状由基因决定。基因在体内经过一系列复杂的调控过程而表达产生最终的功能产物，搭建细胞的基本构架，执行生命必需的新陈代谢反应，与生物个体的生、长、衰、老、病、死等生命现象息息相关。基因表达调控异常而引发的基因表达错调往往是导致人类病理生理变化的根源。随着各类相关学科的发展，人们对基因表达调控的认识不断完善，新理论、新技术和新成果层出不穷，不仅为探讨人类健康与疾病的奥秘提供了强有力的理论依据，而且迅速带动了相关的临床应用。基因工程就是在分子遗传学和分子生物学发展的基础上，于 20世纪 70年代诞生的一门以编辑DNA为基础的生物技术学科。基因工程不仅是基因相关基础研究的重要技术手段支撑，目前也被用于治疗一些严重困扰人类健康的遗传病（基因治疗）。21世纪以来，在人类基因组计划和二代测序技术的推动下，全世界范围内展开了以个体化医疗为基础的精准医学研究，有望引领一个新的医学时代。同时，以成簇规律间隔短回文重复（clustered regulatoryinterspaced short palindromic repeat，CRISPR）技术为代表的新型基因编辑技术的出现，使基因治疗的研究再次成为热点。针对精准医学研究的展开以及基因治疗技术的发展，目前仍存在许多争论，也面临着巨大的挑战。如果能够遵循伦理学规范和技术发展规律，这些新型医疗模式和技术手段无疑向人类展示了美好的前景。