垂体性侏儒（pituitary dwarfism）是指人体在青春期前因垂体分泌生长激素（GH）不足所致的生长障碍，表现为生长缓慢、身材矮小、骨龄延迟。可能是单一的GH缺乏，也可能合并垂体其他激素如促甲状腺激素（TSH）、促肾上腺皮质激素（ACTH）和促性腺激素（FSH和LH）分泌不足。原因包括基因突变或发育异常、鞍区肿瘤（如垂体瘤、颅咽管瘤、生殖细胞瘤等）、炎症性病变、鞍区放射治疗等。

治疗目标为早发现、早治疗、个体化综合治疗，通过治疗尽可能使患者成年后最终身高达到预期。治疗方法包括病因治疗、药物治疗和支持治疗。

1. 针对生长激素缺乏，排除禁忌后进行生长激素替代治疗。

2. 对合并垂体其他激素缺乏的患者先行相应的替代治疗，如ACTH缺乏者行糖皮质激素替代、TSH缺乏者行甲状腺激素替代治疗，待骨龄长至女孩11～12岁或男孩12～13岁后可考虑性激素替代治疗。

3. 有明确病因者先行病因治疗，如鞍区肿瘤的手术或放射治疗，但可能无法改善GH缺乏。

4. 支持治疗 保持良好的生活习惯，如足够的睡眠、充足的营养、加强锻炼，关注心理健康。

生长激素替代治疗：人重组生长激素，剂型包括粉针剂和水剂；粉针剂有3单位、4单位、5单位、10单位等不同的剂量规格。治疗前评估骨龄、血清IGF-1水平。每晚睡前肌内或皮下注射，推荐每周总剂量0.5～0.7U/kg（0.3mg/kg）。治疗过程中随访血清IGF-1、IGFBP3、甲状腺功能、身高增长速度和骨龄，评估依从性，以调整剂量。一般在GH治疗有效的基础上疗程可持续数年直至青春期。成人后再根据需要决定是否按成人生长激素缺乏症进行治疗。如原发病为鞍区恶性肿瘤，禁用GH；如为鞍区良性肿瘤，慎用。

注意事项：生长激素替代治疗的不良反应少见，但在使用过程中仍要密切监测，特别是一些少见的严重不良反应，如良性颅内压升高（假性脑瘤）、水肿、股骨头骨骺脱位、脊柱侧弯加重、男性乳房发育、血糖升高等。

1. 陈家伦. 临床内分泌学. 上海：上海科学技术出版社，2011.

2. Thomas A. Wilson，Susan R. Rose，Pinchascohen，et al. Update of guidelines for the use of growth hormone in children：the Lawson Wilkins Pediatric Endocrinology Society Drug and Therapeutics Committee. J Pediatr，2003，143：415-21.

3. AACE Growth Hormone Task Force. American Association of Clinical Endocrinologists medical guidelines for clinical practice for growth hormone use in adults and children-2003 update. Endocr Pract，2003 Jan-Feb；9（1）：64-76.

4. Kronenberg HM，Melmed S，Polonsky KS，et al. Williams Textbook of Endocrinology. 11th ed. Elsevier Saunders，2007.