由于近年来分子生物学技术和细胞生物学技术的快速发展，分子药理学研究也不断深入，新的药物作用靶点、功能蛋白质、基因表达的变化，生物活性成分等不断被发现，为药物筛选提供了大量新的靶点，如受体、酶等。这些新的靶点为新药筛选提供了新的信息和机会，现代生物技术的出现深刻影响着药物发现和开发的进程，现代药物发现技术与药物发现有着密切的联系。

生物信息学是综合运用数学、计算机与网络技术以及生物学等手段对各种生物信息进行收集、加工、储存、分析、整理和归纳，并对生物信息做出解析的学科。生物信息学的研究内容主要包括：①建立、贮存并管理大量的生物学信息库，包括基因组序列、基因多态性、基因表达调控、蛋白质结构与功能、特征性代谢产物谱、疾病相关基因和（或）蛋白、生物标志物信息库等；②开发计算机用途和统计学方法，分析确定数据库中大量数据的相关性；③应用已知的生物学信息预测或分析生物大分子或小分子化合物的结构与功能。生物信息学可应用于药物发现的全过程，包括药物分子设计、药物靶点的发现与确认、药物筛选以及药物临床前评价等。

生物信息学能为药物分子设计提供丰富的数据库，包括药靶的基因序列及表达调控特点、三维结构、受体与配体结合作用、构效关系、化合物生物活性库等，从而为药物分子设计提供导向并促进化合物的虚拟筛选。对于已发现的先导化合物，利用生物信息学技术借助配体和作用靶点的三维结构信息进行药效学和毒理学的优化，从而发现更为理想的化合物。此外，生物信息学还可以对前期基因组学和蛋白质组学研究所发现的表达差异基因或差异蛋白进行归类分析，通过检索特定生物学信息库而对其进行比较研究，综合基因的序列特征以及蛋白结构等其他相关信息，发现新的潜在药物靶点并对前期研究所发现的信息进行进一步确定和验证，从而可以极大地提高药物发现的速度和效率。从某种程度上说，生物信息学已经成为药物靶标发现和确认的必备技术手段。

生物芯片技术是指通过在微小基片（硅片或玻璃）表面固定大量的分子识别探针，或构建微分析单元或检测系统，对标记化合物、核酸、蛋白质、细胞或其他生物组分进行准确、规模化的快速筛选或检测。目前，生物芯片主要包括基因芯片、蛋白质芯片、细胞芯片和组织芯片等。生物芯片已渗入到药物发现的每个步骤，包括药靶的发现、大规模化合物生物活性及毒性筛选以及先导化合物的优化等，同时也是基因组学、蛋白质组学、转录组学、代谢组学研究的重要技术手段，对推进创新药物研究有着重要的影响。药物靶点发现可能是生物芯片在药物研发中应用最为广泛的一个领域，主要采用DNA芯片和蛋白质芯片检测某一特定基因或特定蛋白的表达，也可检测生物体整个基因组或蛋白质组的表达情况，为发现可能的药物靶标提供有力线索。

生物芯片也是高通量筛选的主要技术手段之一，通过在芯片上固定特定的寡核苷酸、cDNA、靶酶、受体蛋白，甚至还包括电信号等，实现对候选化合物的大规模筛选。目前已经有抗体芯片、受体蛋白芯片、毒理芯片、微流体芯片、芯片膜片钳等在这一领域的应用。生物芯片的显著优势是快速灵敏、高通量、微型化和自动化。国外几乎所有的大型制药公司和药物研究机构均已将生物芯片应用于药物的开发过程中，显示其强大的发展势头。随着芯片检测的特异性和灵敏度的提高、样品制备和标记操作的简化以及数据分析和处理技术的进一步发展，生物芯片技术必将在药物发现过程中发挥更重要的作用。

表面等离子共振（surface plasmon resonance，SPR）技术是近年来发展起来的一种以芯片为基础的光学生物传感器系统，它不需要荧光或放射性标记物。分子结合与分离时可产生光强度变化，分子结合到一个固相化的生物靶分子上，当分析物溶液通过传感器芯片时，结合到靶分子上的分子可被即时检测。基于这一原理，SPR可广泛用于微量蛋白的快速筛选或检测，也适合小于100Da的分子以及完整的细胞功能研究。由于SPR能检测到结合到芯片表面的亚飞摩尔的蛋白量，因此SPR技术的检测灵敏度非常高。SPR整合了药物发现过程中阳性化合物-先导化合物（hit- to- lead）的信息资源，并生成更为深入的生物学信息。SPR为研究蛋白-蛋白以及小分子化合物与蛋白的相互作用提供了一项崭新而有力的技术手段，从而有助于发现和确认药物作用的新靶点，并帮助人们深入认识药物的作用机制。同时，SPR技术也可用于高通量快速筛选以及先导化合物的优化，QSAR分析，预测药物的吸收、分布、代谢和排泄过程等。

转基因技术是近年来发展起来的一种新兴的技术，通常包括基因敲入（knock in）和基因敲除（knock out）两种方式，其显著特点是：分子及细胞水平操作，组织及动物整体水平表达。转基因技术的出现为研究药物对机体整体的作用提供了很好的技术手段。转基因技术可以针对某些人类疾病（特别是遗传性疾病）的病理生理特点，通过基因敲入使特定基因表达或过表达，或通过基因敲除使特定基因不表达或表达很少，从而复制出与人类疾病类似的动物模型。通过这些特殊动物模型，能够真实地反映候选化合物的药理学活性及其在体内的作用特征。这一技术已成功用于药物作用新靶点的发现，为疾病的治疗提供全新的机制，对创新药物的发现产生极大的促进作用。

RNA干扰（RNAi）技术是指将与mRNA对应的正义RNA和反义RNA组成的双链RNA （dsRNA）导入细胞诱导靶mRNA发生特异性的降解而导致基因沉默的现象。RNAi广泛存在于植物、动物和人体内，对机体基因表达的管理、病毒感染的防护以及活跃基因的控制等生命活动均具有重要意义。RNAi技术迅速发展并被广泛应用于基础科学中，从而开启了一个全新的研究领域，为基因和蛋白功能研究、核酸药物的分子设计、药物靶点的发现、疾病基因治疗等科学研究提供了重要手段。利用这种技术有可能发现更多、更好的药物作用靶点，获得使致病基因失活的新型基因药物。

RNAi可以高通量地发现药物靶基因，成为寻找新药作用靶标的有力工具；可高度特异性地干扰表达潜在靶点的基因，进而干扰机体疾病的发生与发展，其效果与高特异性靶蛋白的抑制效果类似。目前，RNAi已被广泛用于探索、发现、治疗肿瘤、病毒感染性疾病、神经退行性疾病以及血液病等疾病的药物靶标。此外，RNAi还可以与基础表达相结合，用于药物筛选以及药物作用机制的评价。RNAi与基因敲除是两种完全不同的技术手段，两者有着明显的差异而在药物发现过程中各有优势，相互补充。