药物是一类特殊的商品，指用于预防、治疗、诊断疾病，有目的地调节机体的生理功能并规定有适应证或者功能主治、用法和用量的物质。药物与人民群众的健康密切相关，以安全、有效、质量可控为根本特征。新药是指未曾在中国境内上市销售的药品，对已上市药品改变剂型、改变给药途径、增加新适应证的药品注册按照新药申请的程序申报。另外，上市后药品的监督管理被看作是新药评价过程的延续。新药研究具有很强的理论性及实践性，包括药物从发现到批准生产上市销售后的时限内，从药学、药理学、药动学、毒理学和临床医学等多领域实施完成的复杂系统工程，涉及药理学、毒理学、病理学、兽医学、遗传学、生物化学、药动学、药物化学、药剂学、药物分析学、制药工艺学、临床药理学、临床医学、临床检验学、生物统计学等多学科的协同攻关。故近代的药物研究与创制具有高投入、高风险、高回报及研发周期长的特点。在美国，一种新药从正式进入开发计划到上市销售，一般需要大约10年，耗资约10亿美元，其中约一半时间和资金用于临床研究。

广义来说，人类积累新药评价知识的实践可以从神农尝百草时代开始。但严格说来，目前关于新药评价的概念，主要是指20世纪50年代以后用现代科学的理论和方法来评价新药的一整套知识和经验。1938年，美国率先要求上市销售的药物必须提供药物的毒性试验报告，而之前各制药公司生产的药物可以自由销售。20世纪60年代初的反应停（thalidomide）事件震惊欧美，1963年英国设立了药物安全委员会，并要求新药进入临床研究及生产上市之前都分别需要得到官方批准。而美国从1962年起就要求提交材料包括对照研究，并从1969年起提交食品药品管理局（FDA）的资料必须提供随机对照的研究结果。我国在学习借鉴国外经验和技术要求基本原则的基础上，于1985年7月颁布新药审批办法，之后经过历次更新，我国现在实行的是2007年10月1日生效的《药品注册管理办法》及其他相关文件，如《药物非临床研究质量管理规范》、《药物临床试验质量管理规范》、《药品生产质量管理规范》、《国家食品药品监督管理局药品特别审批程序》及《进口药材管理办法（试行）》等。