第四节　中医临床疗效评价指标体系

中医疗效评价指标体系是在借鉴西医学对疾病的疗效评价指标的基础上，结合中医自身特点和优势，纳入能够反映中医证候和中医优势的疗效评价指标。中医疗效评价指标体系包括西医学疾病的疗效评价指标、反映中医证候的相关疗效评价指标或突出中医疗效优势的指标、基于患者主观感受的患者报告结局指标或生存质量指标，以及卫生经济学指标等多维评价要素的评价指标体系。

一、疾病的疗效评价指标

西医学对疾病的疗效评价，长期着重于评价疾病指标（包括各种有效率、病死率、复发率、并发症发生率等）、实验室指标、影像学指标（包括心电图、X光、CT等）等诸方面。随着西医学模式从生物医学向社会-生物-心理医学模式的转变，西医学对疾病的疗效评价更加全面。2006年有国际组织提出，临床疗效评价包括4个方面的内容，即临床（医务）人员报告结局（CROs）、生理（实验室指标）报告结局（LROs）、护理人员报告结局（NROs）和基于患者自身报告的临床结局（PRO）［2］。然而，以解剖、病理生理等为基础的疗效评价指标不能完全评价中医疗效。因此，统计学、循证医学及临床流行病学的方法被引入中医疗效评价，通过分析疗效与现代生物医学信息、药物基因组学、药物蛋白质组学和药物代谢组学信息的相关关系，探索中医临床疗效的正、负相关指标。

二、证候的疗效评价指标

“证”是中医诊断与疗效评价的核心，撇开“证”的改善及其评价，不能完全体现与评价中医疗效。王永炎院士在973项目“证候规范及其与疾病、方剂相关的基础研究”的研究基础上提出，证候是一个非线性的“内实外虚”“动态时空”和“多维界面”的复杂巨系统，包括“证”与“候”两个方面［3］。证，是指对疾病所处的一定阶段的病机概括，或非疾病机体的一定阶段的机体状态的概括；候，是指这种病机或状态的可被观察到的外在表现。对证侯的概念及其关系的认识，为评价中医证候的改善及其疗效提供了评价标的及其标准。

目前，我国国内许多学者已对中医证候疗效评价方法、标准及范围等进行了有益的探索。原卫生部《中药新药临床研究指导原则》［4］提出将证候改善程度纳入评价中医证候的指标，用于评价证候改善程度的症状、体征则是采用构成证候诊断的主要症状和次要症状的分值来衡量。证候疗效评价时或采用尼莫地平法［尼莫地平法的计算公式：疗效指数=（治疗后得分-治疗前得分）/治疗前得分×100%］计算治疗前后的证候积分变化，或单独对主要症状积分变化进行评价。李振华等［5］认为证候的诊断指标侧重于该指标有或无，是一种静态的展现，为证候的诊断提供依据；证候的评价指标侧重于该指标在治疗或发展中的变化，是一种动态的展现，为证候的评价提供依据。相同的指标在诊断与评价体系中的权重存在一定的差异，因而在临床诊断与评价过程中应注意区别运用。王雪峰等［6］认为并不是所有的疾病都适合用证来评价中医干预因素的疗效；而是否将中医证候疗效指标纳入中医临床疗效评价体系中，则要根据具体干预目标及干预疾病的种类、综合权衡中医疗效定位、相应的中医证候疗效指标的客观化程度及评价侧重点等几方面因素加以选择。刘凤斌等［7］提出把量表的方法学引入中医临床证候疗效评价中，把望、闻、问、切“四诊”信息的量化与中医辨证诊断结合起来，根据中医药理论的特点，按照量表研制的原则对现有的西方量表进行修订，增加新的条目或模块，以构成“特色量表”来评价中医的证候疗效。

三、基于患者主观感受的疗效评价指标

基于患者主观感受的疗效评价指标，即基于患者自身报告的临床结局（patients reported outcome，PRO），指通过访谈、自评问卷或其他数据捕捉工具，如有关患者的日常生活、健康状态和治疗措施等方面的日志，得到直接来自患者报告的相关资料。这类疗效评价指标直接来自患者对于自身健康状况各个方面的测量，没有医生或其他任何人对于患者反应的解释。

国际常用的健康状况量表包括由美国医学结局研究（medical outcomes study，MOS）组研制的SF-36健康调查问卷［8］、McEwen l970年建立的诺丁汉健康调查表（Nottingham health profile，NHP）［9］、Mafilyn Bergner 1981年研制并修订的疾病影响程度量表（Sickness Impact Profile，SIP）［10］，以及心理健康相关量表等。这些量表大多经过信度、效度、反应度等科学性考核，已得到领域内的广泛认可。法国里昂大学专门为药厂和临床研究提供量表服务的机构MAPI研究所网站提供的数字显示，他们已拥有测评量表1000多个，经过严格的信度、效度、反应度考评的量表有300多个，测评内容涉及临床各科。PRO量表作为评价临床疗效的工具，在医学界形成了一套通用的研究模式。美国食品药品管理局（FDA）也发布了《PRO研究应用于临床药物研制和疗效评价的指南草案》，对PRO量表的研制和评价进行了规范。

PRO量表可更加客观地评价中医药临床疗效，突显其治疗慢性病、疑难杂症及肿瘤等疾病的优势，因此在中医界尤其受到重视。刘凤斌［11］认为中医问诊的指标为软指标，PRO测评量表的方法对软指标评价结果的实用性和可操作性较高。刘建平［12］认为，数千年来中医学的望、闻、问、切“四诊”中的问诊收集的患者包括饮食起居、烦恼等的主观感受就属于PRO的内容，中医问诊的内容与PRO的内容非常接近。他还认为，以症状疗效评价为主的中医药临床疗效评价，借鉴西方的PRO量表评价的方法来研制评价工具，建立中医特色的量表评价体系，可使中医药疗效评价更加客观化和定量化。刘保延等［13］将症状性指标与生存质量相结合，并借鉴国际通用的研究模式，研制了包括中风、痴呆、脾胃病等10种疾病的中医药PRO量表，为中医药PRO量表的研制提供了参考，初步奠定了中医药PRO量表的研究体系。

四、中医安全性评价指标

凡是药物就存在疗效和毒副作用的问题，中药也不例外。因此，中医疗效评价指标体系也应当涵盖安全性评价指标。首先，中医安全性评价指标体系是在中药质量控制体系的基础上建立的［14］。中药由于数千年来一直应用于人体，其总体安全性是可以肯定的，但中药种类多，同一种中药由于生长地域环境不同、种属不同，使本已复杂的成分变得更为复杂，一些中药含有天然毒素或重金属等，中药的某些成分长期或大剂量使用会造成肾损害、肝损害，或致癌等。其次，中医安全性评价指标体系不能完全按照西医学的安全性评价体系进行，而必须考虑中药的使用特点：一是遵循辨证论治原则，对证用药，而不是简单地按病用药；二是中药的配伍使用，某些中药的毒副作用可以通过药物的配伍使用而减轻或消除，如甘草、绿豆、大枣、生姜等的配伍使用。此外，中药的使用具有特殊性，因此对其安全性的评价当包括以下两方面：①建立中药单味药的安全性评价。不能因为某种中药含有一种已经证实对人体有毒副作用的成分，就禁止使用该中药，而应对该味中药进行整体安全性评价，同时对其有毒副作用的成分进行标识和含量控制。对有毒中药，不仅要研究其毒性，还要研究其疗效，在疗效与安全性之间权衡利弊。②建立中医“复方”和“证候”二者相关的疗效评价体系。

五、中医卫生经济学评价指标

中医卫生经济学评价指标可从经济学的角度对治疗方案进行评价，考察治疗方案的经济学价值，从而为卫生资源的优化配置提供决策辅助，是中医疗效评价指标体系中重要的一部分［15］。卫生经济学评价着眼于从经济学角度对方案进行评价，即考察方案的经济价值，但一个具有经济学价值的方案未必是疗效最好的方案；临床疗效评价从临床治疗的角度来评价方案的优劣，即考察方案的临床价值，虽然有较好的疗效，但如果其治疗成本昂贵，也无法被普通民众所接受。因此，中医卫生经济学评价帮助临床医生在疗效的基础上，寻求成本和效果之间的最佳平衡点。首先，成本评价指标应涵盖直接医疗成本、直接非医疗成本（如交通费、营养费、外地家属的住宿费等），以及间接成本（因病死或病残而造成的成本）。其次，根据不同的评价目的选择中医卫生经济学评价指标。如在成本效果分析中，评价方案优劣的指标是成本效果比和增量成本效果；在成本效用分析中，评价指标是每获得一个质量调整生命年或伤残调节生命年所耗费的成本量；成本效益分析则是考察每减少一个病死率或病残率所挽回的社会损失与干预成本的差值。